ABD merkezli Verve Therapeutics isimli biyokimya şirketi, yüksek kolesterolle gayrette yeni bir gen tedavisi geliştirdiklerini açıkladı. Tedavi sonucunda kolesterol düzeylerinde yüzde 39 ila 55 ortasında düşüş sağlanırken, uzmanlar bu gelişmenin kalp hastalıklarıyla çabada kıymetli bir adım olabileceğini belirtiyor.
GENİ ETKİSİZLEŞTİRDİLER
Çalışmalar yaklaşık on yıl evvel berbat kolesterol olarak da bilinen LDL kolesterol bedellerinin düşmesine yol açan bir gen mutasyonunun tespit edilmesi ile başladı. Deneyler kapsamında hastalara, kolesterolün yükselmesine neden olan “PCSK9” isimli genin işlerliğini ortadan kaldırmak maksadıyla, gen değiştici ilaç verildi. İlaç kolesterolün sentezlenme merkezi olan karaciğer hücrelerine nüfuz ederek fonksiyonunu gösterdi. Klinik deney ABD’deki sırf 10 hastayla gerçekleştirilmesine karşın, uzmanlar deney sonuçlarının yüksek potansiyel gösterdiğini söylüyor.
Gen tedavisini geliştiren takımın önderi Dr. Sekar Kathiresan.
AİLESİ SEBEP OLDU
Söz konusu çalışmanın ortaya çıkmasının gerisinde şahsî bir öykü de bulunuyor. Araştırma grubunun önderi Dr. Sekar Kathiresan’ı bu çalışmaya yönlendiren en değerli etken aile bireylerinin kalp hastalıklarına yatkın olması. Amcası, büyükannesi ve kardeşini kalp krizi nedeniyle kaybeden Kathiresan’ın babası da 54 yaşında kalp krizi geçirdi. Araştırmacı ailesindeki trajik ölümlerin akabinde bu alanda çalışmaya karar veriyor.
